Les données de phase 3 pédiatrique pour la ß-thalassémie et la drépanpcytose confirment la faisabilité et une efficacité initiale prometteuse de l'exa-cel chez l'enfant de 5 à 11 ans, dans la continuité des résultats obtenus chez l'adolescent et l'adulte. Mais elles restent à ce stade préliminaires, portées par de petits effectifs et un suivi encore incomplet.