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Maladie rare : un bébé guéri grâce au 1er traitement personnalisé de modification génétique

Syndrome ReNU : Journée mondiale de cette maladie découverte en 2024

Mastocytose systémique : 2 avancées majeures pour prédire et soigner la maladie

Maladie de Charcot : 5 cas dans une même rue en 12 ans

Amylose héréditaire à transthyrétine : un retard diagnostic fréquent

Maladies rares : une nouvelle application diagnostique

Hypoparathyroïdie : la dernière maladie endocrinienne qui n'a pas de substitution

Syndrome du déjà-vu : un homme est persuadé de revivre sans cesse la même journée

Cancer du pénis : une première étude vient d’être lancée

Sporotrichose : 1ère transmission par un chat en Grande-Bretagne

Journée Internationale des Maladies Rares : beaucoup de Français touchés

Maladie de Fabry : 3 patients arrêtent leur traitement après une thérapie génique

Progéria : un premier médicament à améliorer l’espérance de vie des patients

Syndrome d’Olmsted : un nouveau traitement pour cette maladie rare

Hémophilie A : une thérapie génique offre un espoir de rémission durable

Syndrome de Kleine-Levin : une hypersomnie qui appartient aux maladies rares

Maladies sans diagnostic : le séquençage génétique est la clé

Maladies rares : l'accès aux médicaments sans AMM simplifié



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